中國(guó)創(chuàng)新藥：從基礎(chǔ)研究到臨床應(yīng)用 不斷增強(qiáng)的全球競(jìng)爭(zhēng)力

　　創(chuàng)新藥研發(fā)在當(dāng)下受到業(yè)界的廣泛關(guān)注。

 

　　2025年上半年，我國(guó)共批準(zhǔn)創(chuàng)新藥43款，同比增長(zhǎng)59%，接近2024年批準(zhǔn)創(chuàng)新藥48個(gè)的全年數(shù)量。

 

　　創(chuàng)新藥領(lǐng)域利好政策不斷出臺(tái)，有效助推行業(yè)全鏈條發(fā)展，亮眼的臨床數(shù)據(jù)和不斷刷新的商務(wù)拓展（BD）交易額，展示了中國(guó)生物制藥的全球競(jìng)爭(zhēng)力正不斷增強(qiáng)。

 

　　中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新促進(jìn)會(huì)（以下簡(jiǎn)稱“中國(guó)藥促會(huì)”）相關(guān)負(fù)責(zé)人近期在接受新華網(wǎng)采訪時(shí)介紹，中國(guó)創(chuàng)新藥行業(yè)正從數(shù)量規(guī)模型向質(zhì)量型轉(zhuǎn)變，并逐步具備了與全球頂尖制藥公司競(jìng)爭(zhēng)的實(shí)力，目前中國(guó)新藥的臨床開(kāi)發(fā)周期已躍居國(guó)際前列。

 

　　從交易來(lái)看，2018年至2024年，中國(guó)創(chuàng)新藥管線的對(duì)外授權(quán)（license-out）交易活動(dòng)呈爆發(fā)式增長(zhǎng)，數(shù)量、總金額不斷攀升，其中多個(gè)項(xiàng)目成為國(guó)際大型藥企引進(jìn)的核心資產(chǎn)，中國(guó)企業(yè)在全球創(chuàng)新藥版圖中話語(yǔ)權(quán)顯著增強(qiáng)。

 

 

　　有關(guān)部門(mén)密集出臺(tái)系列政策推動(dòng)產(chǎn)業(yè)發(fā)展，創(chuàng)新藥上市申請(qǐng)審評(píng)用時(shí)從2017年的420個(gè)工作日縮短至235個(gè)工作日；2018年以來(lái)，經(jīng)過(guò)7輪調(diào)整，累計(jì)已將149種創(chuàng)新藥納入醫(yī)保藥品目錄。

 

　　中國(guó)藥促會(huì)相關(guān)負(fù)責(zé)人介紹，從臨床端看，數(shù)據(jù)顯示中國(guó)創(chuàng)新藥從新藥臨床研究申請(qǐng)（IND）申報(bào)至獲批的平均天數(shù)縮短，整體的藥物可及性與臨床價(jià)值評(píng)估機(jī)制也在逐步完善。

 

　　一直以來(lái)，單病種發(fā)病率低、病情復(fù)雜、診斷難度大等因素，制約著罕見(jiàn)病藥物臨床研發(fā)。此前，罕見(jiàn)病藥物可及性差是這一領(lǐng)域存在的主要困境之一。針對(duì)罕見(jiàn)病患者的用藥問(wèn)題，有關(guān)部門(mén)出臺(tái)一系列措施如加速罕見(jiàn)病藥品審評(píng)審批、公布國(guó)家罕見(jiàn)病名錄等，為滿足罕見(jiàn)病臨床用藥開(kāi)辟多通道。2025年上半年，北?？党傻淖⑸溆镁S拉苷酶β、復(fù)星醫(yī)藥的蘆沃美替尼片等多款罕見(jiàn)病藥品獲批。

 

　　6月，復(fù)星醫(yī)藥治療成人朗格漢斯細(xì)胞組織細(xì)胞增生癥（LCH）及組織細(xì)胞腫瘤、2歲及以上兒童青少年I型神經(jīng)纖維瘤?。∟F1）雙適應(yīng)癥的靶向藥物蘆沃美替尼片開(kāi)出首批處方。

 

　　復(fù)星醫(yī)藥相關(guān)負(fù)責(zé)人表示，這一自研創(chuàng)新藥雙適應(yīng)癥的獲批源于未滿足的臨床需求驅(qū)動(dòng)和差異化創(chuàng)新的研發(fā)導(dǎo)向。針對(duì)LCH，此前國(guó)內(nèi)尚無(wú)任何靶向治療藥物獲批，而罕見(jiàn)病患者分散也制約著藥物研發(fā)進(jìn)程。如罕見(jiàn)病聯(lián)盟等全國(guó)性診療協(xié)作網(wǎng)絡(luò)提供的幫助加速了患者入組實(shí)驗(yàn)的效率。同時(shí)，受益于相關(guān)政策，創(chuàng)新藥研發(fā)過(guò)程中企業(yè)與監(jiān)管部門(mén)的溝通交流效率大幅提升，藥審中心就審評(píng)問(wèn)題與申請(qǐng)人密切溝通，提供滾動(dòng)審評(píng)等機(jī)制等，推進(jìn)了研發(fā)進(jìn)程。

 

　　此外，在探索臨床試驗(yàn)取得積極療效時(shí)，蘆沃美替尼片治療成人LCH申請(qǐng)獲得突破性療法資格，并獲得監(jiān)管部門(mén)同意單臂關(guān)鍵臨床試驗(yàn)支持上市，納入優(yōu)先審評(píng)品種名單最終申報(bào)上市，縮短了藥品上市進(jìn)程。

 

　　復(fù)星醫(yī)藥相關(guān)負(fù)責(zé)人表示，中國(guó)罕見(jiàn)病藥物研發(fā)正從“模仿性新藥（Me-too）”快速邁向“同類最佳（Best-in-class）”。蘆沃美替尼片從機(jī)制上實(shí)現(xiàn)了“同類最優(yōu)”，除了療效與安全性方面的優(yōu)勢(shì)，相關(guān)靶向技術(shù)還可推廣至其他疾病的藥品研發(fā)。

 

　　中國(guó)藥促會(huì)相關(guān)負(fù)責(zé)人提到，近年來(lái)，中國(guó)創(chuàng)新藥從跟隨模仿逐漸邁向原創(chuàng)創(chuàng)新，部分領(lǐng)域已具備全球引領(lǐng)能力，研發(fā)實(shí)力和國(guó)際化水平顯著提升。從產(chǎn)業(yè)端看，中國(guó)創(chuàng)新藥企業(yè)正加速推進(jìn)機(jī)制創(chuàng)新和差異化布局，靶點(diǎn)選擇更加聚焦未滿足臨床需求，新興靶點(diǎn)不斷涌現(xiàn)、新型分子形式進(jìn)入集中研發(fā)階段，推動(dòng)整體管線質(zhì)量躍升。

 

　　與此同時(shí)，盡管我國(guó)的創(chuàng)新管線已經(jīng)接近全球頂尖水平，在部分領(lǐng)域的創(chuàng)新內(nèi)涵上依然存在差距。在創(chuàng)新方面研發(fā)更加貼近患者真實(shí)需求的同時(shí)，也要加強(qiáng)源頭創(chuàng)新能力，強(qiáng)化原創(chuàng)靶點(diǎn)、新機(jī)制藥物研發(fā)，建立完整的基礎(chǔ)研究轉(zhuǎn)化鏈條。

 

 

　　圍繞中國(guó)創(chuàng)新藥企怎樣從“跟隨者”轉(zhuǎn)向“引領(lǐng)者”，不同企業(yè)通過(guò)探索對(duì)外授權(quán)（License-out）、聯(lián)合開(kāi)發(fā)、新公司（NewCo）以及自主出海等不同模式，紛紛尋求商業(yè)價(jià)值的國(guó)際化認(rèn)可。

 

 

　　三生制藥與跨國(guó)藥企輝瑞公司簽署協(xié)議，將PD-1/VEGF雙抗產(chǎn)品SSGJ-707授權(quán)給輝瑞。

 

　　恒瑞醫(yī)藥宣布與葛蘭素史克公司（GSK）達(dá)成合作協(xié)議，雙方將共同開(kāi)發(fā)至多12款創(chuàng)新藥物。

 

　　恒瑞醫(yī)藥相關(guān)負(fù)責(zé)人在接受采訪時(shí)表示，此次合作是一場(chǎng)互利共贏的“雙向奔赴”，恒瑞將借助GSK在創(chuàng)新藥研發(fā)、全球臨床網(wǎng)絡(luò)及注冊(cè)申報(bào)等方面的優(yōu)勢(shì)，加速自主研發(fā)的PDE3/4抑制劑及其他一系列創(chuàng)新療法進(jìn)入海外市場(chǎng)。此次與GSK合作的12個(gè)資產(chǎn)，均被對(duì)方評(píng)估認(rèn)為具有成為“Best-in-class”或“First-in-Class（首創(chuàng)新藥）”的潛力，這也是GSK對(duì)恒瑞醫(yī)藥研發(fā)能力和資產(chǎn)質(zhì)量具備全球競(jìng)爭(zhēng)力的強(qiáng)有力認(rèn)可。

 

　　通過(guò)與全球性的生物制藥公司的跨治療領(lǐng)域多資產(chǎn)深度合作，不僅能夠快速積累大量的海外臨床開(kāi)發(fā)經(jīng)驗(yàn)，還可以進(jìn)一步提升國(guó)內(nèi)藥企的國(guó)際知名度和品牌影響力，為國(guó)際化戰(zhàn)略布局注入強(qiáng)勁動(dòng)能。

 

　　恒瑞醫(yī)藥介紹，在創(chuàng)新藥對(duì)外合作方面已有多次成功實(shí)踐，2018年起已實(shí)現(xiàn)15筆創(chuàng)新藥對(duì)外授權(quán)，其中近三年對(duì)外授權(quán)10筆。此前還將自主研發(fā)的Lp（a）抑制劑、DLL3 ADC、PARP1抑制劑等許可給多家海外藥企，潛在交易總額約為265億美元，另獲得若干合作伙伴股權(quán)，提升了公司的全球影響力。在管線推進(jìn)的過(guò)程中，公司也積累了寶貴的國(guó)際化開(kāi)發(fā)、注冊(cè)和商業(yè)化相關(guān)經(jīng)驗(yàn)。隨著中國(guó)創(chuàng)新藥企持續(xù)投入原創(chuàng)研發(fā)、深化國(guó)際合作，國(guó)產(chǎn)創(chuàng)新藥將在全球市場(chǎng)扮演更重要的角色，成為全球醫(yī)藥創(chuàng)新體系中不可或缺的力量。

 

　　湖北省醫(yī)療保障改革發(fā)展研究院院長(zhǎng)、中南財(cái)經(jīng)政法大學(xué)教授冉明東在接受新華網(wǎng)采訪時(shí)表示，BD交易對(duì)于早期研發(fā)型企業(yè)而言，其核心價(jià)值在于實(shí)現(xiàn)資源互補(bǔ)——既能引入關(guān)鍵的研發(fā)資金，也能借助合作方的外部資源，加快研發(fā)進(jìn)程。對(duì)于研發(fā)確定性較高的產(chǎn)品，通過(guò)在交易條款中設(shè)計(jì)區(qū)域性分階段授權(quán)、階段性收益分成等機(jī)制，構(gòu)建多元化利益分配池，保障企業(yè)長(zhǎng)遠(yuǎn)收益。他表示，與跨國(guó)藥企的合作不僅有助于優(yōu)化資源配置和推動(dòng)項(xiàng)目進(jìn)展，還能顯著提升產(chǎn)品在海外市場(chǎng)的認(rèn)可度與注冊(cè)成功率，為企業(yè)打開(kāi)更廣闊的國(guó)際市場(chǎng)發(fā)展空間。

 

 

　　中國(guó)藥促會(huì)相關(guān)負(fù)責(zé)人表示，中國(guó)創(chuàng)新藥已實(shí)現(xiàn)從“境內(nèi)有效”向“全球注冊(cè)”轉(zhuǎn)型，百濟(jì)神州的澤布替尼、和黃醫(yī)藥的呋喹替尼等部分中國(guó)自主研發(fā)藥物獲得主流市場(chǎng)的高度認(rèn)可，反映出中國(guó)企業(yè)在靶點(diǎn)選擇、臨床設(shè)計(jì)、CMC質(zhì)量、全球注冊(cè)與BD交易等環(huán)節(jié)已初步建立國(guó)際化運(yùn)營(yíng)能力。

 

　　7月，百利天恒宣布其自主研發(fā)用于治療鼻咽癌的雙抗ADC藥物的III期臨床試驗(yàn)期中分析達(dá)到主要終點(diǎn)。

 

　　同月，迪哲醫(yī)藥公告其核心產(chǎn)品舒沃替尼片正式獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)上市，適應(yīng)癥為EGFR exon20ins晚期非小細(xì)胞肺癌，這款藥品是中國(guó)獨(dú)立研發(fā)在美獲批的首創(chuàng)新藥。

 

　　在迪哲醫(yī)藥創(chuàng)始人、董事長(zhǎng)、首席執(zhí)行官?gòu)埿×挚磥?lái)，迪哲醫(yī)藥兩大優(yōu)勢(shì)在于轉(zhuǎn)化科學(xué)和分子設(shè)計(jì)。團(tuán)隊(duì)能夠迅速將扎實(shí)的轉(zhuǎn)化科學(xué)基礎(chǔ)延伸為新藥研發(fā)的優(yōu)勢(shì)，繼而通過(guò)分子設(shè)計(jì)和臨床方案去驗(yàn)證產(chǎn)品。

 

　　對(duì)于如何實(shí)現(xiàn)產(chǎn)品海外獲批的問(wèn)題，迪哲醫(yī)藥方面介紹，公司根據(jù)FDA的科學(xué)要求和審評(píng)流程進(jìn)行了針對(duì)性布局，確保從臨床研究設(shè)計(jì)到研究執(zhí)行、再到申報(bào)資料準(zhǔn)備等環(huán)節(jié)，都以高質(zhì)量、高專業(yè)度精準(zhǔn)契合FDA的標(biāo)準(zhǔn)。迪哲醫(yī)藥所有管線從臨床I期開(kāi)始，均在全球同步開(kāi)發(fā)，并與國(guó)際知名臨床機(jī)構(gòu)和PI（主要研究者）合作，通過(guò)國(guó)際多中心臨床研究驗(yàn)證臨床價(jià)值。

 

　　迪哲醫(yī)藥方面認(rèn)為，中國(guó)創(chuàng)新藥企的全球化是一個(gè)漸進(jìn)的過(guò)程，不同發(fā)展階段的企業(yè)需要選擇適合自身資源稟賦和戰(zhàn)略目標(biāo)的出海路徑。

 

　　對(duì)于創(chuàng)新藥企而言，在全球范圍內(nèi)實(shí)現(xiàn)Best-in-class或First-in-Class并非易事。許多專注于藥物研發(fā)的企業(yè)在整合前沿技術(shù)資源、組建具備國(guó)際視野的商業(yè)化團(tuán)隊(duì)，以及積累知識(shí)產(chǎn)權(quán)合規(guī)經(jīng)驗(yàn)等方面仍面臨諸多挑戰(zhàn)，這些因素共同制約了其在全球市場(chǎng)中的競(jìng)爭(zhēng)力提升。亦有業(yè)內(nèi)人士表示，整體上我國(guó)創(chuàng)新藥企業(yè)依然需要在源頭創(chuàng)新、轉(zhuǎn)化科學(xué)、全球臨床布局等方面持續(xù)提升，發(fā)揮行業(yè)標(biāo)桿作用，堅(jiān)持投身于對(duì)國(guó)家、社會(huì)、企業(yè)均有益的高水平國(guó)際化創(chuàng)新。

 

　　國(guó)家支持“真創(chuàng)新”，企業(yè)短板待補(bǔ)齊

 

　　從國(guó)家藥監(jiān)局優(yōu)化創(chuàng)新藥臨床試驗(yàn)審評(píng)審批試點(diǎn)工作方案，到國(guó)家醫(yī)保局與國(guó)家衛(wèi)生健康委支持創(chuàng)新藥高質(zhì)量發(fā)展的若干措施，一系列政策從多方面體現(xiàn)了有關(guān)部門(mén)對(duì)真創(chuàng)新、差異化創(chuàng)新的支持。

 

　　在藥企陸續(xù)亮出“成績(jī)單”背后，有關(guān)部門(mén)也看到，近年來(lái)在創(chuàng)新藥熱潮涌現(xiàn)、新藥新技術(shù)頻出、行業(yè)高速發(fā)展的同時(shí)，創(chuàng)新藥領(lǐng)域同質(zhì)化競(jìng)爭(zhēng)加劇、創(chuàng)新藥企業(yè)價(jià)格期待與醫(yī)保支付能力尚有落差、多元支付的潛力尚有待激發(fā)等問(wèn)題也亟待解決。

 

　　冉明東表示，我國(guó)正處于向原創(chuàng)藥全球競(jìng)爭(zhēng)早期轉(zhuǎn)型的關(guān)鍵階段，具有技術(shù)創(chuàng)新、臨床資源和成本控制等方面的優(yōu)勢(shì)，特別是在部分賽道已經(jīng)具有全球競(jìng)爭(zhēng)力，但在平臺(tái)技術(shù)積累、全球商業(yè)化與跨境合規(guī)經(jīng)驗(yàn)等方面仍需“補(bǔ)課”。部分科研團(tuán)隊(duì)深耕創(chuàng)新藥研發(fā)，卻在前期方案設(shè)計(jì)中對(duì)醫(yī)保價(jià)值評(píng)估與市場(chǎng)準(zhǔn)入策略關(guān)注不足、經(jīng)驗(yàn)有限，致使成果轉(zhuǎn)化落地時(shí)常遭遇阻礙，相關(guān)藥企亟須系統(tǒng)提升商業(yè)化能力。

 

　　他認(rèn)為，創(chuàng)新藥不僅要體現(xiàn)明確的臨床獲益，還需評(píng)估其在納入醫(yī)保后是否能夠促進(jìn)相關(guān)領(lǐng)域的技術(shù)進(jìn)步與產(chǎn)業(yè)升級(jí)。與此同時(shí)，藥品的價(jià)值判斷還將受到適應(yīng)癥覆蓋范圍、潛在受益患者人群規(guī)模等因素的綜合影響，這些因素將在很大程度上決定其市場(chǎng)準(zhǔn)入前景和醫(yī)保支付可行性。

 

　　冉明東表示，未來(lái)行業(yè)發(fā)展亟需多方協(xié)同發(fā)力。在政策層面，應(yīng)持續(xù)完善審評(píng)審批機(jī)制，積極推動(dòng)跨境數(shù)據(jù)的合規(guī)流通，重點(diǎn)加強(qiáng)在數(shù)據(jù)安全評(píng)估和個(gè)人信息保護(hù)影響評(píng)估等關(guān)鍵環(huán)節(jié)的配套制度建設(shè)。在此基礎(chǔ)上，加快構(gòu)建國(guó)家級(jí)公共技術(shù)平臺(tái)和全球臨床試驗(yàn)網(wǎng)絡(luò)等“出海”服務(wù)體系。此外，應(yīng)引導(dǎo)更多長(zhǎng)期資金持續(xù)投入新藥研發(fā)，增強(qiáng)企業(yè)的研發(fā)韌性與持續(xù)性。在人才方面，則需加快培養(yǎng)和引進(jìn)具備海外注冊(cè)、國(guó)際商務(wù)與全球市場(chǎng)準(zhǔn)入能力的復(fù)合型人才，破解當(dāng)前“研發(fā)強(qiáng)、商業(yè)弱”的結(jié)構(gòu)性短板，切實(shí)支撐中國(guó)創(chuàng)新藥走向全球。

 

　　中國(guó)藥促會(huì)相關(guān)負(fù)責(zé)人表示，面對(duì)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)進(jìn)一步高質(zhì)量發(fā)展的需求，我國(guó)創(chuàng)新藥出海需從“創(chuàng)新種子”授權(quán)出海轉(zhuǎn)型升級(jí)為“創(chuàng)新產(chǎn)品”出海，這一路徑也需要我國(guó)監(jiān)管國(guó)際化水平進(jìn)一步提升，增強(qiáng)國(guó)際認(rèn)可度，以監(jiān)管國(guó)際化帶動(dòng)產(chǎn)業(yè)國(guó)際化。作為新藥研發(fā)的源頭仍需要進(jìn)一步推動(dòng)轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)的發(fā)展，可以進(jìn)一步明確對(duì)研究者發(fā)起的臨床研究（IIT臨床研究）的規(guī)范標(biāo)準(zhǔn)與監(jiān)管規(guī)則，鼓勵(lì)中青年臨床研究者大膽創(chuàng)新，提升早期臨床發(fā)現(xiàn)、臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)水平，給予臨床研究機(jī)構(gòu)相關(guān)轉(zhuǎn)化激勵(lì)，并推動(dòng)我國(guó)豐富的臨床數(shù)據(jù)資源的高效利用。

 

　　無(wú)論采取哪種出海模式，毫無(wú)疑問(wèn)，中國(guó)藥企在全球市場(chǎng)中的價(jià)值與地位已逐漸顯現(xiàn)，隨著中國(guó)頭部醫(yī)藥企業(yè)國(guó)際化意愿逐漸加強(qiáng)，也有行業(yè)人士表示，目前中國(guó)尚未加入PIC/S（國(guó)際藥品認(rèn)證合作組織），國(guó)產(chǎn)自研創(chuàng)新藥出海尚需以接受多國(guó)GMP現(xiàn)場(chǎng)檢查為前提，中國(guó)加入PIC/S進(jìn)程正加快推進(jìn)，期待未來(lái)能夠進(jìn)一步助力并加速國(guó)產(chǎn)創(chuàng)新藥出海，提高全球競(jìng)爭(zhēng)力。