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罕見病藥更可及，看國產(chǎn)創(chuàng)新藥駛?cè)搿翱燔嚨馈?/h1>

發(fā)布時間： 2025-12-1 0:00:00瀏覽次數(shù)： 3

摘要：

　　在上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬新華醫(yī)院，14歲的戈謝病患者小艾用上了國產(chǎn)新藥。“用得上藥、用得起藥，心里踏實(shí)多了。”小艾母親有了久違的輕松。

　　長期依賴進(jìn)口、價格高昂的罕見病用藥，正出現(xiàn)更多“中國造”。

　　“真正的醫(yī)藥創(chuàng)新，價值最終要體現(xiàn)在患者的可及性與生命的尊嚴(yán)上。”藥物研發(fā)企業(yè)北?？党傻膭?chuàng)始人、董事長兼CEO薛群說，未來將持續(xù)聚焦臨床未被滿足的需求，讓更多新藥、好藥惠及患者。

　　罕見病，衡量社會文明溫度的標(biāo)尺。從實(shí)驗(yàn)室研發(fā)，到獲批上市，再到參與今年國家商保創(chuàng)新藥協(xié)商，這一新藥走向患者之路，正是近年來國產(chǎn)創(chuàng)新藥加速發(fā)展的縮影。

　　“十五五”規(guī)劃建議提出“支持創(chuàng)新藥和醫(yī)療器械發(fā)展”。業(yè)內(nèi)人士表示，這意味著多部門將進(jìn)一步加大政策扶持力度，從審評審批、支付保障、產(chǎn)業(yè)配套等多維度，為本土創(chuàng)新藥企“鋪路搭橋”。

　　讓罕見病用藥“不罕見”。

　　針對罕見病患者長期面臨的“診斷難、用藥難、藥價高”困境，相關(guān)部門開辟藥物研發(fā)和審評審批的綠色通道，并通過國家醫(yī)保目錄談判和動態(tài)調(diào)整機(jī)制，讓多款罕見病用藥加快上市、“降價入場”。

　　“國家層面對于創(chuàng)新藥，特別是臨床急需的罕見病藥物支持力度是空前的。”中國罕見病聯(lián)盟執(zhí)行理事長李林康說。

　　讓創(chuàng)新藥跑出“加速度”。

　　2024年，中國創(chuàng)新藥上市申請審評平均時長225個工作日，其中，獲得優(yōu)先審評的創(chuàng)新藥審評平均時長僅162個工作日，審評審批速度顯著提升。

　　數(shù)據(jù)顯示，“十四五”以來，我國獲批上市的國產(chǎn)創(chuàng)新藥超過110個，市場規(guī)模達(dá)1000億元。在研新藥數(shù)量占全球數(shù)量比例超過20%，躍居全球新藥研發(fā)第二位。

　　中國醫(yī)藥創(chuàng)新促進(jìn)會相關(guān)負(fù)責(zé)人介紹，近年來，“中國藥”從跟隨模仿逐漸邁向原創(chuàng)創(chuàng)新，研發(fā)實(shí)力和國際化水平顯著提升。

　　多部門推出支持創(chuàng)新藥發(fā)展的舉措，采用新型技術(shù)平臺提升研發(fā)效率，真實(shí)世界研究數(shù)據(jù)為藥物評價和醫(yī)保決策提供更充分依據(jù)……未來，創(chuàng)新藥將得到“全生命周期”的進(jìn)一步支持。

　　隨著政策、產(chǎn)業(yè)與科技的深度融合，更多國產(chǎn)創(chuàng)新藥有望進(jìn)入千家萬戶，“病有所醫(yī)、藥有所保”的愿景將加速照進(jìn)現(xiàn)實(shí)。

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