《參照藥預(yù)溝通辦法（試行）》（征求意見稿）說明

　　近日，我局就《參照藥預(yù)溝通辦法（試行）》（征求意見稿）向社會(huì)公眾公開征求意見。現(xiàn)將有關(guān)考慮說明如下。

 

 

　　參照藥品是評(píng)估藥品價(jià)值的重要參考，是藥品開展藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究和真實(shí)世界研究的關(guān)鍵要素，也是國際醫(yī)保準(zhǔn)入的通行做法。當(dāng)前藥品市場環(huán)境變化較快、競爭激烈，上市后盡快選擇合適的參照藥對(duì)藥品特別是創(chuàng)新藥找準(zhǔn)市場定位、比較臨床價(jià)值有重要意義。一般藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究和真實(shí)世界研究時(shí)，會(huì)選擇臨床應(yīng)用最廣泛的同治療領(lǐng)域、同作用機(jī)制的醫(yī)保目錄內(nèi)藥品，或上市前臨床試驗(yàn)中的對(duì)照組藥品為參照藥，以便使用更多可信數(shù)據(jù)和證據(jù)。

 

 

　　目前，我國在醫(yī)保藥品目錄調(diào)整時(shí)引入了選擇參照藥的做法，是測算藥品醫(yī)保支付標(biāo)準(zhǔn)的重要錨點(diǎn)。企業(yè)在申報(bào)進(jìn)入醫(yī)保藥品目錄時(shí)可以提出建議參照藥及理由，評(píng)審專家結(jié)合企業(yè)提出的建議以及臨床用藥情況、同治療領(lǐng)域藥品市場競爭等情況確定參照藥，為后續(xù)專家測算提供參考。從目錄調(diào)整的具體實(shí)踐來看，大部分參照藥的選擇專家意見與企業(yè)建議相同。但確有少數(shù)藥品評(píng)審結(jié)果與企業(yè)建議不一致。因藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)等的研究需要時(shí)間，一般企業(yè)會(huì)按自己建議的參照藥先行開展藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)，如果評(píng)審確定的參照藥與企業(yè)的不同，可能會(huì)導(dǎo)致整個(gè)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)報(bào)告沒有可參考性，測算專家不得不采用其他路徑來進(jìn)行評(píng)估。因此，我們認(rèn)為有必要單獨(dú)設(shè)立參照藥溝通環(huán)節(jié)，以便于專家在目錄調(diào)整工作開始前就通過充分討論提出建議的參照藥，進(jìn)一步提高參照藥選擇的科學(xué)性、公正性、規(guī)范性，穩(wěn)定醫(yī)藥企業(yè)預(yù)期，也為企業(yè)開展藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究、真實(shí)世界研究等留有必要的時(shí)間，提供更多指導(dǎo)。

 

 

　　2025年6月30日，國家醫(yī)保局會(huì)同國家衛(wèi)生健康委出臺(tái)《支持創(chuàng)新藥高質(zhì)量發(fā)展的若干措施》，明確提出加強(qiáng)創(chuàng)新藥在藥品目錄準(zhǔn)入方面的政策指導(dǎo)，進(jìn)一步加強(qiáng)政企溝通交流。為體現(xiàn)對(duì)創(chuàng)新藥的支持并考慮工作量等因素，參照藥預(yù)溝通工作先從1類新藥（按國家藥監(jiān)局藥品新注冊(cè)分類批準(zhǔn)上市的1類化學(xué)藥、1類治療用生物制品、1類中成藥）起步?？紤]到審批時(shí)間因素，尚未獲批上市但國家藥監(jiān)部門已受理上市申請(qǐng)且已通過技術(shù)評(píng)審的1類新藥也可提前申請(qǐng)。

 

 

　　參照藥預(yù)溝通由國家醫(yī)保局醫(yī)藥價(jià)格和招標(biāo)采購指導(dǎo)中心具體組織。企業(yè)可以自愿向醫(yī)藥價(jià)格和招標(biāo)采購指導(dǎo)中心提出參照藥預(yù)溝通申請(qǐng)，醫(yī)藥價(jià)格和招標(biāo)采購指導(dǎo)中心會(huì)同國家醫(yī)保局醫(yī)藥服務(wù)管理司組織確認(rèn)材料的真實(shí)性和完整性后即向企業(yè)作出是否受理的反饋。國家醫(yī)保局醫(yī)藥價(jià)格和招標(biāo)采購指導(dǎo)中心不定期組織專家論證，論證前一個(gè)月底前確定受理的藥品，并向社會(huì)公示企業(yè)和藥品名單。論證專家由臨床、藥學(xué)、藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)、醫(yī)保管理等方面的專家組成。預(yù)溝通不設(shè)置專家和企業(yè)面對(duì)面交流環(huán)節(jié)，專家主要依據(jù)企業(yè)提供材料論證。論證結(jié)果反饋企業(yè)后，企業(yè)對(duì)論證結(jié)果有異議的，可在規(guī)定時(shí)間內(nèi)提供更多證據(jù)，視情況組織二次論證。

 

　　此外，需要說明的是，醫(yī)保部門在藥品目錄調(diào)整、醫(yī)保綜合價(jià)值評(píng)估、真實(shí)世界研究等工作中將優(yōu)先考慮論證推薦的參照藥和主規(guī)格，但由于是提前溝通，可能會(huì)出現(xiàn)市場環(huán)境、循證證據(jù)等變化，如因特殊情況不采用的，應(yīng)當(dāng)提出明確的理由或依據(jù)。對(duì)于沒有參加預(yù)溝通的，如果企業(yè)申請(qǐng)納入醫(yī)保目錄，專家評(píng)審階段仍會(huì)討論確定參照藥和主規(guī)格。